Een nieuw medicijn is zojuist goedgekeurd om blindheid te genezen en de kosten zijn vastgesteld op $ 850.000

Een nieuw medicijn is zojuist goedgekeurd om blindheid te genezen en de kosten zijn vastgesteld op $ 850.000

Dorothy Atkins

Dorothy Atkins | Hoofdredacteur | E-mail

Een nieuwe behandeling voor een zeldzame vorm van blindheid ontving goedkeuring van de Food and Drug Administration in december, en het farmaceutische bedrijf erachter, Spark Therapeutics, heeft de prijs van de eenmalige behandeling op $ 450.000 per oog gesteld. Eerder werd gemeld dat de makers van Luxturna, een geneesmiddel voor gentherapie waarvan gezegd wordt dat het een geërfde netvliesaandoening geneest, geloofden dat de behandeling $ 1 miljoen waard was, maar nadat veel zorgverzekeraars zich zorgen maakten over de betaalbaarheid, heeft het bedrijf besloten om meer kortingspercentage dan oorspronkelijk gepland.

Het medicijn zal in het vroege voorjaar in de Verenigde Staten verkrijgbaar zijn en is bedoeld voor patiënten met retinale dystrofie vanwege een mutatie van het RPE65-gen. Momenteel zijn er ongeveer 1.000 tot 2.000 mensen in de Verenigde Staten die kunnen profiteren van Luxturna, een gentherapie die een normaal RPE65-gen in de cellen van het netvlies levert. De behandeling belooft geen 20/20 visie, maar de medicijnfabrikanten zeggen dat het zicht weergeeft aan mensen met deze zeldzame vorm van blindheid.

Tijdens de klinische onderzoeken kregen 27 van de 29 patiënten die de gentherapie ontvingen opnieuw een functionele visie. Luxturna is een vloeibare behandeling die direct in de ogen wordt geïnjecteerd en omdat de genmutatie meestal beide ogen beïnvloedt, zouden de meeste patiënten behandeling voor beide nodig hebben. Spark Therapeutic zegt dat het werkt aan het aanbieden van betalingsplannen aan verzekeraars en ook heeft overwogen om prijzen aan te bieden die afhankelijk zijn van hoe goed het medicijn werkt om zicht te geven voor elke individuele patiënt. In een persbericht van het bedrijf staat: "Spark Therapeutics is op basis van feedback van betalers op zoek geweest naar oplossingen waarmee klanten Lufturna in termijnen over meerdere jaren konden betalen in plaats van in één enkele vooruitbetaling."

Deel Met Je Vrienden

Gerelateerde Artikelen

add